FDA Paneli Çok Tartışılan ALS İlaçlarını Nadiren Destekliyor, 2. Gözden Geçirme

Federal sağlık danışmanlarından oluşan bir panel, Lou Gehrig hastalığını tedavi etmek için deneysel bir ilaca onay önermek için Çarşamba günü oy verdi; bu, aynı grup tarafından bu yılın başlarında daha önce reddedilen çok tartışılan ilaç için dikkate değer bir geri dönüş.

Gıda ve İlaç İdaresi danışmanları, şirketin tek çalışmasının gücü ve güvenilirliği hakkında saatlerce süren tartışmalara rağmen, Amylyx Pharma’dan alınan verilerin onaylanması gerektiği konusunda 7’ye 2 oy kullandı. FDA’nın grubun tavsiyesine uyması gerekmiyor, ancak olumlu tavsiyesi, bu ayın sonunda bir onayın muhtemel olduğunu gösteriyor.

FDA, hastalık için sadece iki tedaviyi onayladı: yürüme, konuşma ve yutma gibi temel işlevler için gerekli olan sinir hücrelerini yok eden amyotrofik lateral skleroz veya ALS.

Hastalar ilacı destekliyor

ALS hastaları ve aileleri, Amylyx’in ilacının arkasında toplandılar, agresif bir lobi kampanyası başlattılar ve FDA’yı onay vermeye zorlamak için Kongre üyelerini görevlendirdiler.

Toplantıdan önce FDA’nın dahili bilim adamları tarafından yayınlanan olumsuz bir incelemeye rağmen, dış panelistlerin çoğu, Amylyx’in ilacın hastaların daha uzun yaşamasına yardımcı olduğunu önermek için yeterli kanıt sunduğunu söyledi. Aynı nöroloji uzmanları grubu, şirketin çalışmasındaki eksik veriler ve diğer sorunlarla ilgili endişeler nedeniyle Mart ayında ilaca karşı oy kullandı.

Onay için oy kullanan Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden Dr. Liana Apostolova, “ALS hastalarını işe yarayabilecek bir ilaçtan mahrum bırakmak, muhtemelen kendimi çok rahat hissedeceğim bir şey değil” dedi. “Önceki toplantıda bu o kadar net değildi ve hala şüpheli.”

Amylyx ayrıca, FDA’nın talebi üzerine bir şirket yöneticisinin, yararları devam eden büyük bir çalışma tarafından onaylanmadığı takdirde ilacı piyasadan çekmeyi taahhüt ettiği olağandışı bir değişimden de faydalanıyor gibi görünüyordu.

FDA, şirketleri piyasadan ilaç çekmeye zorlama gücüne sahiptir, ancak ilaç üreticilerinin gönüllü olarak bu adımı atması genellikle daha hızlıdır. Şirketlerin kaldırmaya direndiği durumlarda düzenleyici süreç yıllarca sürebilir.

Yeni veriler ikinci bir bakış ister

Çarşamba günkü oylama, tedavinin hastalığı yavaşlatma ve ömrü uzatmadaki yararını desteklemek için Amylyx tarafından sunulan birkaç yeni istatistiksel analizi gözden geçirmek için nadir görülen ikinci bir toplantıyı sonuçlandırdı.

ALS ilaç incelemesi, FDA’nın ölümcül hastalar için deneysel ilaçları gözden geçirme esnekliğinin ve dış baskıya dayanma kabiliyetinin bir göstergesi olarak yakından izleniyor.

Amylyx, hastalığı yavaşlatmada bir miktar fayda gösteren ilacının küçük, orta evreli bir denemesini yaptı, ancak FDA gözden geçirenlerine göre eksik veriler ve diğer problemler yüzünden rahatsız oldu.

FDA istatistikçisi Tristan Massie panelistlere verdiği demeçte, “Nihai sonuç – tek bir çalışma için – sınırda ve istatistiksel olarak çok ikna edici değil.”

Şirket, verilerin ilacın ömrü uzattığını gösterdiğini söylüyor

Cambridge, Massachusetts şirketi, çalışmanın sonuçlanmasından sonra toplanan takip verilerinin ilacın ömrünü uzattığını gösterdiğini söyledi. Yeni bir şirket analizine göre, ilacı almaya devam eden hastalar, hiç almayan hastalardan yaklaşık 10 ay daha uzun süre hayatta kaldılar.

İlacın lehine olan panelistler, ilacın hafif yan etkileriyle birlikte bu verilerin, sonuçta ALS’yi yavaşlatmasa bile hastalar için çok az dezavantaj olacağını öne sürdüler.

İncelemenin ardından, FDA’nın geçen yıl aynı kurum bilim adamları ve dış danışmanlar tarafından gözden geçirilen Alzheimer ilacı Aduhelm’in tartışmalı onayı var.

Bu durumda, FDA, üçü karar üzerine istifa eden dış danışmanlarının ezici bir çoğunlukla olumsuz oyu göz ardı etti. Uyuşturucu üreticisi Biogen ile yapılan düzensiz toplantıların ardından ajansın onayı, Kongre ve federal müfettişler tarafından araştırılıyor.

Leave a Comment

Your email address will not be published.

%d bloggers like this: